ศึกษาพฤติกรรมของทาคิน

MND เป็นกลุ่มโรคหายากที่ทำลายเซลล์ประสาทที่เรียกว่าเซลล์ประสาทสั่งการ ทำให้ผู้ป่วยสูญเสียการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างช้าๆ ในการศึกษาโดยใช้แบบจำลองเซเบราฟิช หนู และเซลล์ต้นกำเนิด ผู้เชี่ยวชาญได้แสดงให้เห็นว่ายาเทราโซซินช่วยป้องกันการตายของเซลล์ประสาทสั่งการโดยการเพิ่มการผลิตพลังงานของพวกมัน นักวิจัยกล่าวว่ายาสามารถช่วยชะลอการลุกลามของโรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้ใหญ่ประมาณ 5,000 คนในสหราชอาณาจักร อายุขัยเฉลี่ยอยู่ที่สามปีนับจากเริ่มมีอาการ ทีมงานกำลังเริ่มศึกษาความเป็นไปได้เกี่ยวกับผลกระทบของยาในผู้ป่วย MND หากวิธีนี้พิสูจน์ได้ว่าประสบความสำเร็จ พวกเขาจะพยายามเปิดตัวการทดลองทางคลินิกอย่างเต็มรูปแบบ ยังไม่ชัดเจนว่าทำไมเซลล์ประสาทสั่งการถึงตาย แต่ผู้เชี่ยวชาญรู้ว่าการลดลงของการผลิตพลังงานจะเกิดขึ้นในระยะแรกของโรค เซลล์ประสาทสั่งการจำเป็นต้องผลิตพลังงานเพื่อนำคำสั่งของสมองไปยังกล้ามเนื้อ หากมีพลังงานไม่เพียงพอ ข้อความจะไม่สามารถถ่ายโอนได้อย่างมีประสิทธิภาพ และการเคลื่อนไหวจะได้รับผลกระทบ นักวิจัยจาก University of Edinburgh ซึ่งทำงานร่วมกับพันธมิตรที่ University of Oxford ได้ตั้งเป้าไปที่การผลิตพลังงานของเซลล์ประสาทสั่งการเพื่อเป็นกลยุทธ์การรักษาที่มีศักยภาพสำหรับการรักษา MND การใช้ terazosin ซึ่งก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการเพิ่มการผลิตพลังงานในรูปแบบของโรคหลอดเลือดสมองและโรคพาร์กินสัน ทีมงานต้องการตรวจสอบว่ายานี้สามารถปกป้องเซลล์ประสาทสั่งการจาก MND ได้หรือไม่ พวกเขามุ่งเน้นไปที่เอนไซม์ ซึ่งเป็นโมเลกุลที่ใช้งานอยู่ในเซลล์ ซึ่งเกี่ยวข้องกับการผลิตพลังงานที่เรียกว่า PGK1 แบบจำลอง Zebrafish ของ MND แสดงให้เห็นว่าการเพิ่มปริมาณ PGK1 ในพันธุกรรมหรือการรักษาด้วย terazosin เพื่อเพิ่มกิจกรรมของ PGK1 ช่วยปรับปรุงการเติบโตของเซลล์ประสาทสั่งการ เทราโซซินยังปกป้องเซลล์ประสาทสั่งการในแบบจำลองเมาส์ของ MND ทาคิน ซึ่งช่วยเพิ่มความอยู่รอดและชะลอการลุกลามของอัมพาต ทีมงานยังได้ขยายเซลล์ประสาทสั่งการในจานและแสดงให้เห็นว่าเทราโซซินปกป้องเซลล์เหล่านี้โดยการเพิ่มระดับพลังงาน ในการตรวจสอบเรื่องนี้เพิ่มเติม ทีมงานของมหาวิทยาลัยเอดินบะระและอ็อกซ์ฟอร์ดได้เชิญผู้ป่วย 50 รายจากศูนย์การดูแลและวิจัย MND ของอ็อกซ์ฟอร์ดเข้าร่วมในการศึกษาความเป็นไปได้ ซึ่งจะตรวจสอบผลกระทบของเทราโซซินต่อตัวบ่งชี้สำคัญของการลุกลามของโรค การศึกษานี้ตีพิมพ์ในeBioMedicine ได้รับทุนสนับสนุนจาก MND Scotland และ My Name'5 Doddie Foundation การวิจัยที่มหาวิทยาลัยเอดินบะระดำเนินการโดยทีมงานที่ Euan MacDonald Center for Motor Neurone Disease ซึ่งก่อตั้งโดย Euan MacDonald และพ่อของเขา Donald เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วย MND Dr. Helena Chaytow นักวิจัยอาวุโสหลังปริญญาเอกที่ Euan MacDonald Center ของมหาวิทยาลัยเอดินบะระและผู้เขียนคนแรกของการศึกษากล่าวว่า "ผลงานของเราแสดงให้เห็นว่า terazosin ป้องกันการตายของเซลล์ประสาทสั่งการใน MND หลายรุ่น ทำให้เป็นการบำบัดที่มีศักยภาพแบบใหม่ที่น่าตื่นเต้น ข้อดีของการใช้เทราโซซินคือมีการกำหนดไว้แล้วสำหรับสภาวะสุขภาพที่แตกต่างกัน ดังนั้นเราจึงรู้ว่าปลอดภัยสำหรับมนุษย์และสามารถย้ายไปที่คลินิกได้อย่างรวดเร็ว" ศาสตราจารย์ Tom Gillingwater ศาสตราจารย์วิชากายวิภาคศาสตร์แห่ง Euan MacDonald Center ของมหาวิทยาลัยเอดินบะระและผู้ร่วมวิจัยกล่าวว่า "เรารู้สึกตื่นเต้นเกี่ยวกับศักยภาพของ terazosin ที่จะส่งผลกระทบต่อการสลายตัวของเซลล์ประสาทสั่งการใน MND งานปัจจุบันแสดงให้เห็นถึงความสำคัญของการนำ นักวิทยาศาสตร์และแพทย์ร่วมกันเพื่อระบุเป้าหมายใหม่สำหรับการรักษาที่เหมาะสมสำหรับการศึกษาต่อในผู้ป่วย MND ที่เป็นมนุษย์" ศาสตราจารย์เควิน ทัลบอต ศาสตราจารย์ด้านชีววิทยาเซลล์ประสาทมอเตอร์แห่งมหาวิทยาลัยอ็อกซ์ฟอร์ดและหัวหน้าทีมวิจัยกล่าวว่า "เราจำเป็นต้องเร่งพัฒนายาจากแบบจำลองในห้องปฏิบัติการไปสู่การทดลองในผู้ป่วยอย่างเร่งด่วน งานของเราใช้วิธีการผสมผสานเพื่อเพิ่ม ความเชื่อมั่นว่ายาจะได้ผลจริงในผู้ที่เป็นโรค MND และชะลอการลุกลามของโรคอย่างมีนัยสำคัญ นับเป็นก้าวใหม่ที่สำคัญในการค้นหาวิธีการรักษา" ดร. Jane Haley MBE ผู้อำนวยการฝ่ายวิจัยของ MND Scotland กล่าวว่า "ในฐานะผู้สนับสนุนหลักของการศึกษาวิจัยนี้ เรามีความยินดีที่ได้เห็นการบำบัดแบบใหม่สำหรับ MND ในขอบฟ้า หลังจากการทดสอบในรูปแบบต่างๆ ผลลัพธ์ของสิ่งนี้ การศึกษาแสดงให้เราเห็นว่า terazosin ซึ่งเป็นยาที่ใช้รักษาต่อมลูกหมากโตและความดันโลหิตสูงในปัจจุบันอาจสามารถปกป้องเซลล์ประสาทสั่งการได้ เรารู้สึกยินดีที่ยาดังกล่าวจะย้ายไปศึกษาความเป็นไปได้ในอ็อกซ์ฟอร์ด ซึ่งเกี่ยวข้องกับผู้คนที่อาศัยอยู่ กับ MND นี่เป็นตัวอย่างที่ยอดเยี่ยมของนักวิจัย แพทย์ และองค์กรการกุศลของ MND ที่ทำงานร่วมกันเพื่อพยายามเร่งการค้นหาวิธีการรักษาใหม่ๆ สำหรับ MND เพราะถึงเวลาแล้วที่เราจะพบวิธีรักษา" Jill Douglas ซีอีโอของ My Name'5 Doddie Foundation กล่าวว่า "มูลนิธิได้รับการสนับสนุนให้ลักษณะการทำงานร่วมกันของงานนี้จะช่วยให้การแปลจากห้องทดลองไปยังคลินิก - หมายความว่าการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ขั้นพื้นฐานจะมีความหมายมากขึ้นในการปฏิบัติทางคลินิก เราภูมิใจที่ได้สนับสนุนความร่วมมือนี้และยังคงสนับสนุนการทดลองทางคลินิกครั้งแรกของเทราโซซินในผู้ที่เป็นโรค MND"